Donidalorsen

Donidalorseeni (API)

Tutkimushakemus:
Donidalorseeni-API on antisense-oligonukleotidi (ASO), jota tutkitaan parhaillaan perinnöllisen angioödeeman (HAE) ja siihen liittyvien tulehdustilojen hoitoon. Sitä tutkitaan RNA-kohdennettujen hoitojen yhteydessä, joiden tavoitteena on vähentää solujen ilmentymistä.plasman prekallikreiini(KLKB1 mRNA). Tutkijat käyttävät Donidalorseenia geenien hiljentämismekanismien, annoksesta riippuvan farmakokinetiikan ja bradykiniinin välittämän tulehduksen pitkäaikaisen hallinnan tutkimiseen.

Toiminto:
Donidalorseeni toimii sitoutumalla selektiivisestiKLKB1mRNA:ta, mikä vähentää plasman prekallikreiinin tuotantoa. Prekallikreiini on kallikreiini-kiniinijärjestelmän keskeinen entsyymi, joka vastaa HAE:n turvotuksen ja tulehduksen laukaisemisesta. Alentamalla kallikreiinitasoja Donidalorseeni auttaa ehkäisemään HAE-kohtauksia ja vähentämään tautitaakkaa. API:na se toimii keskeisenä terapeuttisena komponenttina HAE:n pitkävaikutteisten, ihon alle annettavien hoitojen kehittämisessä.