Fitusiran

Fitusiraani (API)

Tutkimushakemus:
Fitusiran API on synteettinen pieni interferoiva RNA (siRNA), jota on tutkittu pääasiassa hemofilian ja hyytymishäiriöiden alalla. Se kohdistuuantitrombiini (AT tai SERPINC1)maksassa olevaa geeniä antitrombiinin tuotannon vähentämiseksi. Tutkijat käyttävät Fitusirania tutkiakseen RNA-interferenssimekanismeja (RNAi), maksaspesifistä geenien hiljentämistä ja uusia hoitostrategioita hyytymisen tasapainottamiseksi hemofilia A- ja B-potilailla, inhibiittoreiden kanssa tai ilman niitä.

Toiminto:
Fitusiraani toimii hiljentämällä luonnollisen antikoagulantin, antitrombiinin, ilmentymistä, mikä lisää trombiinin muodostumista ja edistää hyytymien muodostumista. Tämä mekanismi tarjoaa ennaltaehkäisevän hoitomenetelmän verenvuototapausten vähentämiseksi hemofiliapotilailla. API:na Fitusiraani toimii vaikuttavana aineena pitkävaikutteisissa ihonalaisissa hoidoissa, joiden tarkoituksena on parantaa elämänlaatua ja vähentää hoitotaakkaa verenvuotohäiriöissä.