Givosiran

Givosiraani (API)

Tutkimushakemus:
Givosiraani-AMI on synteettinen pieni interferoiva RNA (siRNA), jota on tutkittu akuutin maksaporfyrian (AHP) hoidossa. Se kohdistuu spesifisestiALAS1geeni (aminolevuliinihapposyntaasi 1), joka osallistuu hemin biosynteesireittiin. Tutkijat käyttävät Givosirania RNA-interferenssiin (RNAi) perustuvien hoitojen, maksaan kohdistuvan geenien hiljentämisen sekä porfyriaan ja siihen liittyviin geneettisiin häiriöihin liittyvien aineenvaihduntareittien moduloinnin tutkimiseen.

Toiminto:
Givosiraani toimii vähentämällä ilmentymistäALAS1maksasoluissa, mikä vähentää myrkyllisten hemivälituotteiden, kuten ALA:n (aminolevuliinihapon) ja PBG:n (porfobilinogeenin), kertymistä. Tämä auttaa estämään akuuttiin maksaporfyriaan liittyviä neuroviskeraalisia kohtauksia. API:na Givosiraani on vaikuttava lääkeaine RNAi-pohjaisissa lääkkeissä, jotka on suunniteltu pitkäaikaiseen AHP:n hallintaan ihonalaisesti annosteltuna.