Inclisiraaninatrium

Inclisiraaninatrium (API)

Tutkimushakemus:
Inclisiraaninatrium-API:tä (vaikuttavaa lääkeainetta) tutkitaan pääasiassa RNA-interferenssin (RNAi) ja sydän- ja verisuonitautien lääkkeiden alalla. PCSK9-geeniin kohdistuvana kaksijuosteisena siRNA:na sitä käytetään prekliinisessä ja kliinisessä tutkimuksessa arvioimaan pitkävaikutteisia geenien hiljentämisstrategioita LDL-kolesterolin (matalatiheyksisen lipoproteiinikolesterolin) alentamiseksi. Se toimii myös malliyhdisteenä siRNA-kuljetusjärjestelmien, stabiilisuuden ja maksaan kohdistuvien RNA-lääkkeiden tutkimiseen.

Toiminto:
Inclisiran-natrium-API toimii hiljentämällä PCSK9-geenin maksasoluissa, mikä johtaa PCSK9-proteiinin tuotannon vähenemiseen. Tämä johtaa LDL-reseptorien tehostuneeseen kierrätykseen ja LDL-kolesterolin suurempaan poistumiseen verestä. Sen toiminta pitkävaikutteisena kolesterolia alentavana aineena tukee sen käyttöä hyperkolesterolemian hoidossa ja sydän- ja verisuonitautien riskin vähentämisessä. API:na se muodostaa keskeisen vaikuttavan komponentin Inclisiran-pohjaisissa lääkeformulaatioissa.