Oligonukleotidien API:t
-
Inclisiraaninatrium
Inclisiraaninatrium-API:tä (vaikuttavaa lääkeainetta) tutkitaan pääasiassa RNA-interferenssin (RNAi) ja sydän- ja verisuonitautien lääkkeiden alalla. PCSK9-geeniin kohdistuvana kaksijuosteisena siRNA:na sitä käytetään prekliinisessä ja kliinisessä tutkimuksessa arvioimaan pitkävaikutteisia geenien hiljentämisstrategioita LDL-kolesterolin (matalatiheyksisen lipoproteiinikolesterolin) alentamiseksi. Se toimii myös malliyhdisteenä siRNA-kuljetusjärjestelmien, stabiilisuuden ja maksaan kohdistuvien RNA-lääkkeiden tutkimiseen.
-
Donidalorsen
Donidalorseeni-API on antisense-oligonukleotidi (ASO), jota tutkitaan parhaillaan perinnöllisen angioödeeman (HAE) ja siihen liittyvien tulehdustilojen hoitoon. Sitä tutkitaan RNA-kohdennettujen hoitojen yhteydessä, joiden tavoitteena on vähentää solujen ilmentymistä.plasman prekallikreiini(KLKB1 mRNA). Tutkijat käyttävät Donidalorseenia geenien hiljentämismekanismien, annoksesta riippuvan farmakokinetiikan ja bradykiniinin välittämän tulehduksen pitkäaikaisen hallinnan tutkimiseen.
-
Fitusiran
Fitusiran API on synteettinen pieni interferoiva RNA (siRNA), jota on tutkittu pääasiassa hemofilian ja hyytymishäiriöiden alalla. Se kohdistuuantitrombiini (AT tai SERPINC1)maksassa olevaa geeniä antitrombiinin tuotannon vähentämiseksi. Tutkijat käyttävät Fitusirania tutkiakseen RNA-interferenssimekanismeja (RNAi), maksaspesifistä geenien hiljentämistä ja uusia hoitostrategioita hyytymisen tasapainottamiseksi hemofilia A- ja B-potilailla, inhibiittoreiden kanssa tai ilman niitä.
-
Givosiran
Givosiraani-AMI on synteettinen pieni interferoiva RNA (siRNA), jota on tutkittu akuutin maksaporfyrian (AHP) hoidossa. Se kohdistuu spesifisestiALAS1geeni (aminolevuliinihapposyntaasi 1), joka osallistuu hemin biosynteesireittiin. Tutkijat käyttävät Givosirania RNA-interferenssiin (RNAi) perustuvien hoitojen, maksaan kohdistuvan geenien hiljentämisen sekä porfyriaan ja siihen liittyviin geneettisiin häiriöihin liittyvien aineenvaihduntareittien moduloinnin tutkimiseen.
-
Plozasiran
Plozasiran API on synteettinen pieni interferoiva RNA (siRNA), joka on kehitetty hypertriglyseridemian ja siihen liittyvien sydän- ja verisuonitautien sekä aineenvaihduntahäiriöiden hoitoon. Se kohdistuuAPOC3geeni, joka koodaa apolipoproteiini C-III:a, joka on triglyseridien aineenvaihdunnan keskeinen säätelijä. Tutkimuksessa plozasiraania käytetään RNAi-pohjaisten lipidipitoisuuksia alentavien strategioiden, geenien hiljentämisen spesifisyyden ja pitkävaikutteisten hoitojen tutkimiseen esimerkiksi familiaalisen kylomikronemiaoireyhtymän (FCS) ja sekamuotoisen dyslipidemian hoidossa.
-
Zilebesiran
Zilebesiran API on kokeellinen pieni interferoiva RNA (siRNA), joka on kehitetty verenpainetaudin hoitoon. Se kohdistuuAGTgeeni, joka koodaa angiotensinogeenia – reniini-angiotensiini-aldosteronijärjestelmän (RAAS) keskeistä osaa. Tutkimuksessa zilebesiraania käytetään geenien hiljentämismenetelmien tutkimiseen pitkäaikaisen verenpaineen hallinnan edistämiseksi, RNAi-kuljetustekniikoiden tutkimiseen ja RAAS-reitin laajempaan rooliin sydän- ja verisuonisairauksissa ja munuaissairauksissa.