Plozasiran

Plozasiraani (API)

Tutkimushakemus:
Plozasiran API on synteettinen pieni interferoiva RNA (siRNA), joka on kehitetty hypertriglyseridemian ja siihen liittyvien sydän- ja verisuonitautien sekä aineenvaihduntahäiriöiden hoitoon. Se kohdistuuAPOC3geeni, joka koodaa apolipoproteiini C-III:a, joka on triglyseridien aineenvaihdunnan keskeinen säätelijä. Tutkimuksessa plozasiraania käytetään RNAi-pohjaisten lipidipitoisuuksia alentavien strategioiden, geenien hiljentämisen spesifisyyden ja pitkävaikutteisten hoitojen tutkimiseen esimerkiksi familiaalisen kylomikronemiaoireyhtymän (FCS) ja sekamuotoisen dyslipidemian hoidossa.

Toiminto:
Plozasiraani toimii hiljentämälläAPOC3mRNA:ta maksassa, mikä johtaa apolipoproteiini C-III -tasojen laskuun. Tämä edistää tehostunutta lipolyysiä ja triglyseridirikkaiden lipoproteiinien poistumista verenkierrosta. API:na plozasiraani mahdollistaa pitkävaikutteisten hoitojen kehittämisen, joilla pyritään alentamaan merkittävästi triglyseriditasoja ja vähentämään haimatulehduksen ja sydän- ja verisuonitapahtumien riskiä potilailla, joilla on vakavia tai geneettisiä lipidihäiriöitä.