Jo 24.8.2021 Cara Therapeutics ja sen liikekumppani Vifor Pharma ilmoittivat, että FDA hyväksyi yrityksen ensimmäisen kappa-opioidireseptoriagonistin difelikefaliinin (KORSUVA™) kroonista munuaissairautta (CKD) saivien potilaiden (positiivinen kohtalainen/vaikea kutina hemodialyysihoidossa) hoitoon. Sen odotetaan tulevan markkinoille vuoden 2022 ensimmäisellä neljänneksellä. Cara ja Vifor allekirjoittivat yksinoikeudellisen lisenssisopimuksen KORSUVA™:n kaupallistamisesta Yhdysvalloissa ja sopivat KORSUVA™:n myynnistä Fresenius Medicalille. Caralla ja Viforilla on kumpikin 60 %:n ja 40 %:n voitto-osuudet muista kuin Fresenius Medicalin myyntituloista; kummallakin on 50 %:n voitto-osuus Fresenius Medicalin myyntituloista.
Krooniseen munuaissairauteen liittyvä kutina (CKD-aP) on yleistynyt kutina, jota esiintyy usein ja voimakkaasti dialyysihoitoa saavilla kroonisesta munuaissairaudesta kärsivillä potilailla. Kutinaa esiintyy noin 60–70 %:lla dialyysihoitoa saavista potilaista, ja heistä 30–40 %:lla on kohtalaista/vaikeaa kutinaa, joka vaikuttaa vakavasti elämänlaatuun (esim. heikentää unenlaatua) ja liittyy masennukseen. Krooniseen munuaissairauteen liittyvään kutinaan ei ole aiemmin ollut tehokasta hoitoa, ja Difelikefalinin hyväksyntä auttaa paikkaamaan valtavaa lääketieteellisen tarpeen vajetta. Tämä hyväksyntä perustuu kahteen NDA-hakemuksessa olevaan keskeiseen vaiheen III kliiniseen tutkimukseen: positiivisiin tietoihin KALM-1- ja KALM-2-tutkimuksista Yhdysvalloissa ja maailmanlaajuisesti sekä tukeviin tietoihin 32 muusta kliinisestä tutkimuksesta, jotka osoittavat KORSUVA™:n olevan hyvin siedetty.
Ei kauan sitten saatiin hyviä uutisia difelikefaliinia koskevasta kliinisestä tutkimuksesta Japanissa: Cara ilmoitti 10.1.2022, että sen yhteistyökumppanit Maruishi Pharma ja Kissey Pharma vahvistivat, että difelikefaliini-injektiota käytetään Japanissa hemodialyysipotilaiden kutinan hoitoon. Vaiheen III kliiniset tutkimukset Ensisijainen päätetapahtuma saavutettiin. 178 potilasta sai 6 viikon ajan difelikefaliinia tai lumelääkettä ja osallistui 52 viikon avoimeen jatkotutkimukseen. Ensisijainen päätetapahtuma (kutinan numeerisen arviointiasteikon pistemäärän muutos) ja toissijainen päätetapahtuma (kutinapistemäärän muutos Shiratori-vaikeusasteikolla) paranivat merkittävästi lähtötasosta difelikefaliiniryhmässä lumelääkeryhmään verrattuna ja potilaat olivat hyvin siedettyjä.
Difelikefaliini on opioidipeptidien luokka. Tämän perusteella Peptide Research Institute on tutkinut opioidipeptidejä koskevaa kirjallisuutta ja tehnyt yhteenvedon opioidipeptidien vaikeuksista ja strategioista lääkekehityksessä sekä nykyisestä lääkekehitystilanteesta.
Julkaisun aika: 17. helmikuuta 2022