Yhdysvaltain aika, Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) ilmoitti vuosina 2021-12-06 sen lääkeaineehdokkaan, trofinetidin vaiheen III kliinisen tutkimuksen positiiviset huippuluokan tulokset. Vaiheen III tutkimusta, jota kutsutaan laventeliksi, käytetään pääasiassa trofinetidin turvallisuuden ja tehokkuuden arviointiin Rett -oireyhtymän (RS) hoidossa. Osallistettiin yhteensä 189 henkilöä, kaikki 5-20-vuotiaat naiset Rs: llä.
Laventeli oli kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumelääkekontrolloima 12 viikkoa RS: n käyttäytymiskyselyn (RSBQ) yhdistettyjen päätepisteiden ja globaalin luokitusasteikon (CGI-I) yhdistettyjen päätepisteiden kanssa, kuten hoitotyöntekijöiden ja lääkärit arvioivat; Avain toissijainen päätepiste on imeväisten ja taaperoiden (CSBS-DP-IT-Sosiaalinen) viestinnän ja symbolisen käyttäytymisen kehitysasteikko, jota käytetään pääasiassa arvioimaan sosiaalisten, sanallisten ja symbolisten käyttäytymisten kehitystä imeväisillä ja pienillä lapsilla 6–24 kuukauden ikäisiä, ja sitä voidaan käyttää autismin varhaisessa seulomisessa kehitysviiveiden oireiden ja muiden kehityksen oireiden oireiden kanssa.
Tulokset osoittivat, että trofinetidillä oli merkittäviä parannuksia molemmissa primaarisissa päätepisteissä lumelääkkeeseen verrattuna. Muutokset RSBQ: n lähtötasosta lumelääkkeelle ja trofinetidille viikolla 12 olivat -1,7 vs -5,1 (p = 0,0175); CGI-I-pisteet olivat 3,8 vs. 3,5 (p = 0,0030). Samaan aikaan muutos lähtötasosta CSBS-DP-IT-Sosiaalisessa oli -1,1 ja -0,1 lumelääkkeelle ja trofinetidille.
Sekä laventelin ensisijaiset että ensisijaiset sekundaariset päätepisteet osoittivat trofinetidin potentiaalin R: n hoidossa, on kuitenkin huomattava, että tutkimuksen hoidon lopettamisaste syntyviin haittatapahtumiin (TEATE) oli korkeampi trofinetidiryhmässä verrattuna lumelääkkeeseen, molemmat olivat vastaavasti 2,1% ja 17,2%. Niistä yleisimmät haittavaikutukset olivat:
① Ripuli - trofinetidi oli 80,6% (joista 97,3% oli lievää tai kohtalaisia) ja lumelääke oli 19,1%;
② oksentelu - trofinetidi oli 26,9% (joista 96% oli lievää tai kohtalaista) ja lumelääke oli 9,6%;
③ Vakavat haittavaikutukset tapahtuivat 3,2%: lla molempien ryhmien henkilöistä.
Laventelikokeessa olevat koehenkilöt saavat edelleen trofinetidiä tutkimuksen valmistumisen jälkeen tai avoimessa Lilac- ja Lilac-2-laajennustutkimuksessa, ja> 95% laventelitutkimuksen suorittaneista henkilöistä päätti siirtyä Lilacin avoimeen laajennustutkimukseen, havainnot esitetään tulevaan lääketieteelliseen kokoukseen.
Viestin aika: helmikuu 17-2022