• head_banner_01

Acadia Trofinetide Phase III kliinisen huippuluokan tulokset positiivisia

2021-12-06 Yhdysvaltain aikaa Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) julkisti positiiviset huipputulokset lääkekandidaattinsa Trofinetiden vaiheen III kliinisestä tutkimuksestaan.Vaiheen III koetta, nimeltään Lavender, käytetään pääasiassa arvioimaan Trofinetiden turvallisuutta ja tehoa Rett-oireyhtymän (RS) hoidossa.Mukaan otettiin yhteensä 189 tutkittavaa, kaikki 5–20-vuotiaat naiset, joilla oli RS.

Lavender oli kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu 12 viikon tutkimus, jossa yhdistettiin ensisijaiset päätepisteet RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) ja Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I), vastaavasti hoitohenkilökunnan ja lääkärien arvioimina.avain Toissijainen päätepiste on kommunikaatio- ja symbolisen käyttäytymisen kehittämisasteikko vauvoille ja taaperoille (CSBS-DP-IT-Social), jota käytetään pääasiassa arvioimaan sosiaalisen, sanallisen ja symbolisen käyttäytymisen kehitystä 6–24-vuotiailla vauvoilla ja pikkulapsilla. kuukauden iässä, ja sitä voidaan käyttää autismiin. Kehitysviiveen ja muiden kehitysviiveiden oireiden varhainen seulonta hoitohenkilökunnan arvioimana.

Tulokset osoittivat, että Trofinetide paransi merkittävästi molemmissa ensisijaisissa päätepisteissä lumelääkkeeseen verrattuna.Muutokset RSBQ:ssa lähtötasosta lumelääkettä ja trofinetidia saaneilla viikolla 12 olivat -1,7 vs -5,1 (p = 0,0175);CGI-I-pisteet olivat 3,8 vs 3,5 (p = 0,0030).Samaan aikaan muutos lähtötasosta CSBS-DP-IT-Socialissa oli -1,1 ja -0,1 lumelääkettä ja Trofinetidea varten.

Sekä laventelin ensisijainen että ensisijainen toissijainen päätetapahtuma osoitti Trofinetiden potentiaalin RS:n hoidossa, mutta on kuitenkin huomattava, että tutkimushoidon keskeyttämisen määrä ilmenneiden haittatapahtumien vuoksi oli suurempi Trofinetide-haarassa kuin lumeryhmässä. , Nämä kaksi olivat 2,1 % ja 17,2 %.Niistä yleisimmät haittatapahtumat olivat:

① Ripuli – Trofinetide oli 80,6 % (joista 97,3 % oli lieviä tai kohtalaisia) ja lumelääkettä 19,1 %;

② Oksentelu – Trofinetide oli 26,9 % (joista 96 % oli lieviä tai kohtalaisia) ja lumelääke oli 9,6 %;

③ Vakavia haittavaikutuksia esiintyi 3,2 %:lla koehenkilöistä molemmissa ryhmissä.

Lavender-tutkimuksen koehenkilöt saavat edelleen Trofinetide-hoitoa kokeen päätyttyä tai avoimissa lila- ja lila-2-laajentumistutkimuksissa, ja yli 95 % Lavender-tutkimuksen suorittaneista koehenkilöistä päätti vaihtaa lila-avoin. laajennus Tutkimustulokset esitellään tulevassa lääketieteellisessä kokouksessa.

Trofinetide


Postitusaika: 17.2.2022